[이데일리 김카니 기자] 바이오 제약 기업 사렙타테라퓨틱스(SRPT)가 주력 유전자 치료제 ‘엘레비디스’의 장기 효능이 입증됐다는 소식에 주가가 급등하고 있다.
26일(현지시간) 오전10시49분 사렙타테라퓨틱스 주가는 전거래일 대비 10.51% 오른 23.35달러에 거래되고 있다.
사측은 듀센근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 한 임상 연구에서 치료 후 3년이 지난 시점에도 통계적으로 유의미하고 지속적인 치료 효과가 확인됐다고 밝혔다.
운동 기능을 평가하는 노스 스타 보행 평가(NSAA) 지표에서 엘레비디스를 투여한 환자군은 기준치 이상의 점수를 유지한 반면 대조군은 예상대로 기능 저하가 나타났다.
이번 결과는 그동안 제기됐던 안전성 논란 속에서도 치료 효과의 지속 가능성을 입증했다는 점에서 의미가 크다는 평가다.
유전자 치료제의 상업적 가치에 대한 불확실성이 완화되며 투자심리가 빠르게 개선된 것으로 풀이된다.

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