GC녹십자, 美미럼과 희귀간질환 신약 계약…“조속한 상용화”

[이데일리 김영환 기자] GC녹십자는 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)와 소아 희귀간질환 신약인 ‘마라릭시뱃’(Maralixibat)의 개발 및 상용화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 27일 밝혔다.

(사진=녹십자)

미럼 파마슈티컬스는 마라릭시뱃의 알라질 증후군(ALGS), 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC), 담도 폐쇄증(BA) 적응증에 대한 미국 및 유럽 허가 절차와 임상을 진행 중이다.

알라질 증후군은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 희귀 유전 질환이고, 진행성 가족성 간내 담즙정체증은 간세포에서 담즙 배출에 관여하는 단백질의 유전적 결함으로 발생한다. 담도 폐쇄증은 간 밖으로 연결된 담도관 일부 또는 전부가 폐쇄된 질환이다. 특히 전 세계적으로 알라질 증후군과 담도 폐쇄증에 대해서는 현재 간이식 외 허가된 치료제가 없는 상황이다.

마라릭시뱃은 2019년 미국 식품의약국(FDA)에서 1세 이상 알라질 증후군 환자의 소양증에 대한 혁신 치료제로 지정받고 올해 1월 품목 허가를 신청했다. 진행성 가족성 간내 담즙정체증에서도 유럽에서 허가 심사를 받고 있고 담도폐쇄증 치료제로는 글로벌 임상 2상이 진행 중이다.

녹십자(006280)는 마라릭시뱃에 대한 국내 독점 개발 및 상용화 권리를 확보하고 내년에 알라질 증후군을 시작으로 세 가지 희귀 간 질환 치료제가 국내에서 차례로 승인받을 것을 기대했다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 협력은 소아 희귀질환 극복을 위한 또 다른 중요한 이정표가 될 것”이라며 “국내 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상을 위해 치료제의 조속한 상용화에 최선을 다하겠다”고 말했다.