바이오솔루션 근원치료제 스페로큐어, 첨생법 병행 추진…경쟁력과 가치는?

[이데일리 김진수 기자] 바이오솔루션(086820)의 차기 주력 파이프라인 스페로큐어의 국내 임상이 올해 상반기 내로 허가될 것으로 예상된다. 여기에 더해 바이오솔루션은 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품의 안전·지원에 관한 법률(첨생법)을 통한 스페로큐어 조기 수익까지 추진한다.

바이오솔루션은 별도로 스페로큐어 글로벌 임상 및 기술수출까지 계획하고 있어 골관절염 근원치료제(DMOAD) 개발과 가치 상승에 속도가 붙을 전망이다.

스페로큐어. (사진=바이오솔루션)

6일 제약·바이오업계에 따르면 지난해 11월 바이오솔루션이 식품의약품안전처에 신청한 스페로큐어 임상 1·2상의 허가가 올해 상반기 내 승인될 것으로 예상된다.

스페로큐어란 연골화 자극 3차원(3D) 스페로이드 기반 골관절염 치료제를 말한다. 스페로이드는 작은 공 모양의 덩어리를 의미하며 체내에서 안정적으로 자리잡으며 기능할 수 있는 것을 말한다.

스페로큐어는 바이오솔루션이 개발한 자가 연골세포치료제 카티라이프와 동종 연골세포치료제 카티로이드의 핵심 기술을 융합해 수술 없이 한 번의 주사로 치료가 가능한 비수술형 세포치료제로 설계됐다는 점에서 개발 속도가 빠를 것으로 전망된다.

스페로큐어는 기전상 △연골 보호 △재생 촉진 △항염 △항혈관신생 등 4가지 기능을 모두 갖췄다. 또 3D 스페로이드 기반 치료제인 만큼 기존 2D 연골세포 대비 항염·항이화(anti-catabolic)·동화(anabolic)·항혈관신생 인자가 월등히 높게 유지되는 것이 강점이다.

앞서 시행된 대동물(염소) 골관절염 모델에서 스페로큐어 투여 시 골관절염 염증과 관절 연골 파괴의 주요 요인인 염증성 사이토카인 ‘TNF-α’와 ‘IL-1β’가 정상 수준으로 줄었다. 또 중용량 투여군에서는 연골결손의 범위와 깊이가 크게 감소한 것으로 확인됐다.

가장 중요한 포인트는 관절 간격(Joint Space Width, JSW)인 관절면과 관절면 사이의 거리가 더 넓어진 것으로 확인됐다는 점이다. 관절 간격이 커진다는 것은 연골이 더 두껍게 재생돼 양쪽 뼈 사이의 공간이 넓어졌다는 것으로 연골 재생 성공을 의미하는 대표 지표인 셈이다.

바이오솔루션 관계자는 “현재 미국에서 임상 중인 경쟁 골관절염 치료제의 경우에도 아직까지 골관절에 대한 구조적 개선까지는 입증하지 못한 상황"이라며 "이런 가운데 스페로큐어는 대동물 모델에서 구조적 개선까지 확인된 만큼 진정한 의미의 골관절염 근원 치료제가 될 것”이라고 말했다.

스페로이드 대동물 투여 전임상 데이터. (사진=바이오솔루션)

첨생법 루트도 추진…조기 수익도 가능

바이오솔루션은 스페로큐어 개발과 관련해 기존 진행 중인 정규 임상 외 첨생법을 활용한 연구개발 및 상업화 루트도 병행한다는 계획이다.

첨생법에 따르면 사람의 신체 구조 및 기능을 재생·회복·형성하거나 질병을 치료·예방하기 위해 인체세포 등을 이용해 실시하는 세포치료의 경우 첨생법을 통한 연구개발 및 정식 허가 전 치료목적 사용이 가능하다. 첨생법에서도 중·고위험 재생의료로 분류되는 경우 임상연구 제도와 실제 임상 근거(RWE) 축적, 장기추적·안전성 데이터 확보, 정부 지원과 인프라 활용 등 임상 및 허가 전략 측면에서도 이득을 얻을 수 있다.

실제 사례를 살펴봤을 때 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 연골세포 집합체를 관절강 내 주사하는 무릎 골관절염 연구가 첨생법 임상연구로 의결·승인된 사례가 있다. 환자 자가 지방 유래 연골전구세포를 투여하는 연구는 중위험 임상연구로 분류돼 심의된 바 있다. 따라서 스페로큐어 역시 다른 골관절염 세포치료제들과 같이 첨생법 임상연구가 가능할 전망이다.

특히 첨생법을 통한 임상연구 이후에는 규제기관의 허가를 거쳐 정식 품목허가 이전 일정 비용을 확보하면서 치료목적 사용이 가능하다. 이를 위해서는 의료기관 치료계획 신청, 심의위원회 심의·의결 등의 과정을 거친다. 첨생법 임상을 통해 안전성 등을 확인하는 절차가 약 2년 걸린다는 점을 감안했을 때 3년 내 바이오솔루션이 스페로큐어를 통해 매출 확보까지 가능한 셈이다.

이밖에 바이오솔루션은 스페로큐어의 글로벌 개발도 준비하고 있다. 미국 IND 신청을 추진 또는 기술수출을 통해 가치 상승을 이뤄낸다는 계획이다.

바이오솔루션 관계자는 “스페로큐어는 임상 측면에서 첨생법 확대로 인한 수혜 대상에 포함될 가능성이 매우 높다”며 “비임상(대동물) 단계에서 독성 및 면역 반응 이상이 없음을 확인했다. 전신 이동성이 낮아 국소 투여 제제로서의 안전성을 확보한 만큼 첨생법을 통해 더 빠른 상업화를 이뤄낼 것”이라고 말했다.