CU06은 노화, 만성질환, 감염 등으로 인해 손상되거나 비정상적인 혈관을 정상화해 난치성 질환을 치료하는 혈관내피기능장애 차단제로 First-in-Class 신약이다. 망막질환(당뇨병성 황반부종, 습성 황반변성)을 적응증으로 개발 중인 CU06은 지난 당뇨병성 황반부종 임상2a상에서 경구용 치료제 중 세계 최초로 시력개선 효과와 안전성을 입증하며 주목받았다.
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큐라클 연구진은 망막질환 치료의 핵심 지표인 시력개선과 관련된 다양한 연구들을 꾸준히 진행해왔다. 최근 진행된 STZ-유도 당뇨 마우스 모델 실험에서 CU06을 투여한 결과, 다양한 시신경 세포들이 보호되는 해부학적 구조 변화를 확인했다.
시신경 세포들은 시력에 있어 핵심적인 역할을 한다. 망막의 광수용체가 빛을 감지해 이를 전기 신호로 변환하면, 양극 세포가 이를 신경절 세포로 전달하고 최종적으로 신경절 세포가 뇌로 신호를 전달해 시각 정보를 형성한다.
그러나 당뇨병 환자의 경우, 만성적인 고혈당으로 인해 혈관 손상과 염증 반응이 증가하고, 이로 인해 시신경 세포가 퇴행성 변화를 겪게 된다. 이러한 세포 손상은 결국 시력 저하와 실명으로 이어질 수 있다. 이번 연구 결과는 CU06이 이러한 병리적 과정에서 손상된 혈관을 정상화하고, 시신경 세포의 손상을 막아 시력을 개선한다는 과학적 근거를 뒷받침 한다고 큐라클 측은 설명했다.
분당서울대학교병원 안과 우세준 교수는 이번 연구 결과에 대해 “CU06의 시력개선 효과가 망막 신경세포의 구조 개선과 신경보호 효과를 통한 시기능의 개선을 통해 이루어짐을 시사하며, 기존에 사용하던 안구내 주사제(Anti-VEGF)와 다른 새로운 작용기전의 약물이기에 병용 또는 단독 요법으로 많은 환자들에게 사용될 것으로 기대한다고”고 말했다.
큐라클 연구진은 “그동안 경구용 치료제로 개발 중이던 많은 약물들이 동물 모델에서는 신생혈관 억제와 혈관 누수 감소 효과 등을 보였으나 임상에서 시력개선 효과를 입증하지 못했다. 반면, CU06이 시력개선 효과를 보인 이유 중 하나는 이번 연구를 통해 확인된 시신경 세포 보호 효과가 크게 작용했기 때문이라고 생각한다”고 밝혔다.
이어 “그간 CU06에 대해 진행해 온 다양한 연구들이 하나씩 성과를 내고 있다. 임상2a상을 통해 세계 최초(First-in-Class)로 사람에서 효과와 안전성을 입증했으며, 생체 흡수율을 대폭 개선한 신규 제형 개발, 그리고 이번 동물 연구에서 혈관 정상화를 통한 시신경 세포 보호라는 과학적 근거를 확보했다”며 “이러한 성과들이 글로벌 제약사와의 CU06 원패키지 기술이전 협의에서 긍정적인 진전을 가져올 것으로 기대된다”고 덧붙였다.
한편, 큐라클은 해당 연구를 바탕으로 보다 심층적인 후속 연구를 진행할 예정이며, 이를 통해 주요 학회 발표 및 국제학술지 논문 게재를 계획하고 있다고 밝혔다.
