효능 발표는 ‘답정너’?…“원하는 방향 나온 지표 있다”

[이데일리 김지완 기자] 압타바이오(293780)가 신장질환 치료제 후보물질 ‘아이수지낙시브’(APX-115)의 효능 공개를 앞두고 자신감을 드러냈다. 미국신장학회(ASN) 구두 발표 선정에 이어 회사 측이 일부 유효성 지표에서 긍정적인 결과를 확보했음을 시사하면서다.

압타바이오가 개발 중인 조영제 유발 급성신장손상 예방약 APX-115-AKI의 작용기전 (자료=압타바이오)

20일 압타바이오에 따르면 회사는 오는 23일(현지시간) 미국 덴버에서 열리는 미국신장학회(ASN)에서 아이수지낙시브의 조영제 유발 급성신손상(CI-AKI) 글로벌 임상 2상 유효성 데이터를 발표한다. 삼성서울병원 순환기내과 권현철 교수가 발표를 맡는다. 이번 임상은 한국과 미국 14개 의료기관에서 경피적 관상동맥 중재시술(PCI)을 받는 환자 160명을 대상으로 했다.

앞서 압타바이오는 지난 15일 임상 2상의 1차 평가지표인 안전성을 충족했다고 밝혔다. 투여군과 위약군을 비교한 결과 임상적으로 의미 있는 안전성 차이가 없었다는 설명이다.

조영제 유발 급성신손상은 혈관조영술이나 PCI 등에 사용하는 조영제로 인해 신장기능이 급격히 떨어지는 합병증이다. 신장이 노폐물을 제대로 걸러내지 못하면서 혈청 크레아티닌 수치가 상승한다. 기존 신장질환이 있거나 신장기능이 저하된 환자에게 특히 주의가 필요하다.



"원하는 방향 나온 지표 있다"…구두 발표 선정에 자신감

이번 발표의 핵심은 효능이다. 이번 학회에서 공개할 주요 2차 평가지표가 그 판단 근거다.

압타바이오 관계자는 "우리가 원하는 방향이 나타난 지표들이 있다"며 "특히 시장에서 중요하게 생각하는 p값을 충족했다"며 자신감을 드러냈다.

아이수지낙시브는 산화효소(NOX)를 조절한다. 조영제 투여 후 신장 세뇨관 세포에서는 활성산소(ROS)가 과도하게 생성된다. 이로 인해 산화스트레스가 증가하고 세포 손상과 신기능 저하로 이어진다. 아이수지낙시브는 활성산소 생성을 억제해 조영제 투여 전후 신장 손상을 줄인다.

학회에서 효능 데이터를 공개하는 이유도 소상히 밝혔다.

그는 "현 제도가 1차 평가변수만 공시하게 돼 있다"며 "효능이 포함된 2차 평가변수의 경우 임상시험보고서(CSR) 수령 이후 가능하다. 다만 학회에서 데이터를 공개하면, 그 이후엔 결과를 대중에 공표할 수 있다"고 설명했다.

회사 측이 자신감을 보이는 또 다른 배경은 발표 형식이다.

그는 "아이수지낙시브 연구는 이번 학회 후기 임상시험 구두 발표 과제로 선정됐다"면서 "구두발표 경쟁이 상당히 치열했다. 아이수지낙시브가 구두발표 경쟁에 선정됐다는 것은 그만큼 결과가 잘 나왔고, 의미가 있다는 것"이라고 강조했다.

아이수지낙시브 임상 2상에서 실제로 신장손상을 줄이고 신장기능을 보호하는 성과를 냈다는 얘기다.

이번 학회에서 발표되는 연구는 구두·포스터 발표를 합쳐 99건이다. 이 가운데 구두 발표는 32건이다. 이 중 임상 2상 단계 발표는 아이수지낙시브를 포함해 3건에 불과하다.

기대감을 키우는 건 이번 임상 2상 효능 데이터 발표가 급성기 이후의 신장기능 변화도 들여다봤다는 점이다. 압타바이오는 급성신손상 발생 후 12주까지 추적한 분석을 별도 포스터로 발표한다. 조영제 투여 직후의 신장기능 변화뿐 아니라 이후 회복 경과까지 살펴보겠다는 접근이다.



기술이전 논의 본격화

시장 잠재력도 주목된다. CI-AKI는 연간 수백만 건에 달하는 글로벌 PCI 시술과 맞물린 영역이다. 업계에 따르면 PCI 이후 급성신손상 발생률은 약 10~15%로 알려져 있으며, 고위험군에서는 30%를 넘기도 한다.

글로벌 의료기기업체 보스턴사이언티픽에 따르면 전 세계에서 매년 약 600만명이 경피적 관상동맥 중재시술(PCI)을 받는다. 국제학술지(Journal of Nephrology)에 게재된 121만여명 규모의 메타분석에서는 PCI 환자의 조영제 관련 급성신손상 발생률이 13.3%로 집계됐다.

(그래픽=챗GPT)

이번 효능 데이터 공개 이후, 기술이전 논의에는 상당한 진전이 있을 전망이다.

압타바이오 측은 "글로벌 빅파마들과 논의를 이어왔지만, 유효성 데이터 공개 전에는 협의를 구체화하는 데 제약이 있었다"면서 "이번 발표로 잠재 파트너들이 실제 결과를 검토할 수 있게 됐다"고 말했다. 이어 "압타바이오는 바이오유럽과 JP모건 헬스케어 콘퍼런스 등을 통해 후속 협의에 집중할 계획"이라고 덧붙였다.

그는 "기술이전이 되면 가장 좋고 파트너와 함께 3상을 개발하는 것도 선택지에 있다"며 "이번 임상 2상에서 향후 조영제를 사용하는 CT 검사 등으로 개발 범위를 넓힐 수 있다는 점을 확인했다. 치료제 시장성이 커지는 만큼, 결과 공개 이후 관심도가 높아지고 논의가 진전될 것”이라고 내다봤다.