와이투솔루션 美 룩사, 황반변성 치료제 장기 추적서도 효과 유지...기술수출 ‘급물살 기대’

[이데일리 유진희 기자] 와이투솔루션(011690)의 미국 합작법인이 글로벌 제약바이오 업계가 주목해 온 건성 황반변성 세포치료제 분야에서 획기적인 장기 유효성 데이터를 내놨다. 기존 치료제들이 질환 진행을 늦추는 데 그쳤다면, 손상된 망막 세포를 직접 대체해 시력을 24개월 동안 회복·유지시키는 독보적 성과를 입증했다. 글로벌 빅파마들이 눈독을 들이는 가운데 현재 추진 중인 조 단위 기술수출(L/O) 협상도 한층 탄력을 받을 전망이다.

강석환 와이투솔루션 대표가 29일 서울 코엑스에서 진행된 ‘바이오플러스-인터펙스 코리아(BIX) 2026’ 단독 세션에서 건성 황반변성 줄기세포 치료제 후보물질 ‘RPESC-RPE-4W’의 임상 1/2a상 추가 추적 관찰 결과를 공개하기에 앞서 인사말을 하고 있다. (사진=유진희 기자)

24개월 추적서도 ‘시력 재생’ 유지…ETDRS 기준 3줄 이상 더 읽었다



29일 와이투솔루션의 미국 합작법인 룩사 바이오테크놀로지(이하 룩사)는 이날 서울 코엑스에서 진행된 ‘바이오플러스-인터펙스 코리아(BIX) 2026’ 단독 세션에서 건성 황반변성 줄기세포 치료제 후보물질 ‘RPESC-RPE-4W’의 임상 1/2a상 추가 추적 관찰 결과를 공개했다.

이번 발표는 미국 식품의약국(FDA) 승인 아래 완료된 전체 대상자 18명 중 저용량 투여군(코호트 1)의 투여 후 24개월 장기 추적 결과와 중간용량군(코호트 2)의 투여 후 9개월 중간 데이터를 골자로 한다. 이번 임상을 통해 저용량과 중간용량 모두에서 안전성과 내약성을 입증했을 뿐 아니라, 뛰어난 시력 개선과 유지 효과를 확인했다.

가장 눈길을 끄는 대목은 시력 개선의 장기 지속성이다. 저용량 투여군에서는 치료받은 눈의 평균 최대교정시력(BCVA)이 투여 전 기준치 대비 개선된 상태를 24개월 동안 안정적으로 유지했다. 특히 투여 전 시력이 더 낮았던 중증 환자군의 경우 최대교정시력이 기준치 대비 평균 16.6글자나 개선됐다. 저용량군 전체 평균으로도 9.3글자 호전됐으며, 치료받지 않은 반대쪽 눈과의 시력 차이는 평균 15.3글자에 달했다.

임상에 쓰인 조기 치료 당뇨망막병증 연구(ETDRS) 시력표는 한 줄에 글자 5개가 배열된 표준 검사표다. 평균 16.6글자를 더 읽었다는 것은 시력표에서 세 줄 이상을 더 식별할 수 있게 됐다는 의미다. 일상생활이 불가능했던 법적 실명 환자가 독립적인 생활을 영위할 수 있는 수준으로 회복됐음을 뜻한다.

아울러 중간용량 투여군의 9개월 평가에서도 안전성과 내약성 관련 모든 일차 평가변수를 완벽히 충족했다. 최대교정시력의 안정화를 시사하는 유의미한 생체 신호도 확인했다.

이번 임상 성과는 개발을 이끈 최고 책임자의 학문적 권위와 결합해 신뢰도를 더한다. 룩사의 공동 설립자이자 최고과학책임자(CSO)인 샐리 템플 박사는 이번 BIX 2026 개막 기조연설자로 나서 줄기세포 연구의 최신 지평과 중추신경계 질환 치료 비전을 제시했다.

템플 CSO는 신경줄기세포를 세계 최초로 규명한 인물이다. 국제줄기세포학회(ISSCR) 회장을 역임한 세계적 석학으로 꼽힌다. 그는 미국 최초의 독립 줄기세포 연구소인 뉴럴 스템 셀 인스티튜트(NSCI)를 이끌고 있으며, 2019년 와이투솔루션과 손잡고 합작법인 룩사를 세웠다.

룩사가 개발 중인 RPESC-RPE-4W는 성체 안구에서 분리한 망막색소상피 줄기세포(RPESC)를 기반으로 손상된 세포를 갈아 끼우는 기전을 가진다. 이러한 독창성을 인정받아 FDA로부터 재생의학 첨단치료제(RMAT) 지정을 획득했으며, 캘리포니아 재생의학연구소(CIRM)로부터 400만 달러(약 54억원)의 연구 자금을 지원받기도 했다.

(사진=와이투솔루션)

바이오젠의 8조원대 딜이 증명한 시장…룩사 기업가치 ‘1조원 이상’



제약바이오 업계에서는 이번 24개월 데이터 발표를 계기로 룩사의 몸값이 솟구칠 것이란 분석을 내놓는다. 최근 건성 황반변성의 일종인 지도모양위축(GA) 시장에서는 조 단위 인수합병(M&A)이 성사되며 치료제의 가치가 증명됐다.

글로벌 바이오 기업 바이오젠은 아펠리스 파마슈티컬스를 총액 약 56억 달러(약 7조 5000억원)에 인수했다. 아펠리스의 블록버스터 신약 ‘사이포브레’가 거둔 성과를 높이 산 결과다. 그러나 사이포브레는 보체 시스템을 억제해 질병 악화 속도를 늦추는 지연제에 불과하다. 반면 룩사의 신약은 손상된 조직을 복원해 시력을 근본적으로 되살리는 유일한 대안이다. 속도 조절에 머물던 GA 치료의 패러다임을 ‘시력 완치’로 전환시키는 게임 체인저인 셈이다.

투자업계 관계자는 “지연제에 불과한 약물을 보유한 기업이 수조 원에 인수되는 현실을 볼 때, 시력 재생 효과를 2년간 검증한 룩사의 가치는 해외 기관이 산정한 7억 달러(약 9404억원)를 훌쩍 뛰어넘는다”며 “빅파마 간 기술도입 경쟁이 붙는다면 1조원 이상의 가치 평가는 무난할 것”이라고 내다봤다.

룩사의 임상 성공 가능성이 짙어지면서 최대주주인 와이투솔루션의 주가 모멘텀과 기업가치 재평가도 본격화할 전망이다. 와이투솔루션은 기존 전원공급장치(PSU) 사업 외에 바이오연료 사업을 신규 캐시카우로 안착시키며 체질 개선에 성공했다. 올해 상반기 누적 매출만 1740억원을 달성하며 지난해 연간 매출을 반기 만에 뛰어넘었다. 2분기 연속 영업이익 흑자를 이어가며 확보한 풍부한 유동성은 룩사의 신약 개발을 뒷받침하는 든든한 실탄이 된다.

자금난에 허덕이다 유망 기술을 헐값에 넘겨야 했던 일반 바이오 벤처와 달리, 와이투솔루션은 자체 수익 구조 덕분에 기술수출 협상에서 끌려다니지 않고 독자 개발까지 검토할 수 있는 막강한 협상력을 쥐게 됐다.

와이투솔루션 관계자는 “이번 임상 1/2a상을 통해 안전성과 유효성을 장기적으로 확보했다”며 “동결보존 세포를 활용한 상업화 생산 공정을 완비해 글로벌 기술수출 성과를 가시화하겠다”고 강조했다.

와이투솔루션의 미국 합작법인 룩사 바이오테크놀로지의 건성 황반변성 줄기세포 치료제 후보물질 ‘RPESC-RPE-4W’의 임상 1/2a상 중간결과. (사진=유진희)