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[美특징주]울트라제닉스파마슈티컬, 폭락…임상 3상 실패

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안혜신 기자I 2026.09.03 23:32:11

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[이데일리 안혜신 기자] 임상 시험에 실패했다는 소식이 전해진 울트라제닉스파마슈티컬(RARE) 주가가 급락 중이다.

3일(현지시간) 오전 10시27분 현재 울트라제닉스는 전 거래일 대비 44.82%(11.89달러) 폭락한 14.64달러에 거래되고 있다.

울트라제닉스는 희귀 유전적 신경발달 장애인 엔젤만 증후군(Angelman syndrome) 치료제 후보물질에 대한 임상 3상 시험 결과가 1차 유효성 평가지표를 달성하지 못했다고 밝혔다. 이번에 임상 시험에 나섰던 아파주넨센(Apazunersen, 개발코드명 GTX-102)은 울트라제닉스의 핵심 성장 동력으로 꼽혔다.

하지만 1차 유효성 평가지표는 물론 핵심 2차 지표 역시 목표치에 미치지 못했고, 약물 투여군과 위약 대조군 사이의 유의미한 차이도 관찰되지 않았다.

울트라제닉스는 “이번 결과는 실망스럽다”면서 “해당 약물 개발 프로그램을 재검토하고 상당한 규모의 비용 절감을 단행할 것”이라고 말했다.

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